Red color represents old content. It may be empty showing addition in the new version.
Green color represents new content. It may be empty showing deletion in the new version.
Inline
Side by side
Added new contents,
deleted old contents,contents that are not changed.
New table contents
New table contents
Old table contents
Old table contents
Unchanged contents
Unchanged contents
Added new contents, contents that are not changed.
Deleted old contents, contents that are not changed.
Old table contents
Old table contents
Unchanged contents
Unchanged contents
New table contents
New table contents
Unchanged contents
Unchanged contents
Protocol summary
The current study is a randomized, double-blind, crossover clinical trial with parallel groups. A total of 16 subjects are enrolled between Nov.22. 2021 and Mar.11.2022. The table of random numbers was used for randomization.
The current study is a randomized, double-blind, crossover clinical trial with parallel groups. A total of 16 subjects are enrolled between Dec.6. 2021 and Aug.6.2022. The table of random numbers was used for randomization.
The current study is a randomized, double-blind, crossover clinical trial with parallel groups. A total of 16 subjects are enrolled between Nov.22Dec.6. 2021 and Mar.11.2022Aug.6.2022. The table of random numbers was used for randomization.
مطالعه حاضر یک کارآزمایی بالینی تصادفی شده دوسویه کور متقاطع با گروه های موازی است. در مجموع 16 بیمار از 1 آذر لغایت20 اسفند 1400 وارد مطالعه می شوند. جدول اعداد تصادفی برای تصادفی سازی استفاده شد.
مطالعه حاضر یک کارآزمایی بالینی تصادفی شده دوسویه کور متقاطع با گروه های موازی است. در مجموع 16 بیمار از 15آذر لغایت 15 مرداد 1401وارد مطالعه می شوند. جدول اعداد تصادفی برای تصادفی سازی استفاده شد.
مطالعه حاضر یک کارآزمایی بالینی تصادفی شده دوسویه کور متقاطع با گروه های موازی است. در مجموع 16 بیمار از 1 آذر لغایت20 اسفند 1400 وارد15آذر لغایت 15 مرداد 1401وارد مطالعه می شوند. جدول اعداد تصادفی برای تصادفی سازی استفاده شد.
Patients with ataxia-telangiectasia who referring to Neurology Clinic of the Ghaem Hospital are enrolled in the study. All volunteers, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the supplements containers were coded as A and B by a non-researcher person and remained confidential until data analysis. The placebos powders are similar to the supplements regarding the weight and color.
Patients with ataxia-telangiectasia who referring to Neurology Clinic of the Ghaem Hospital are enrolled in the study. All volunteers, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the supplements containers were coded as A and B by a non-researcher person and remained confidential until data analysis. The placebos caplets are similar to the supplements regarding the weight and color.
Patients with ataxia-telangiectasia who referring to Neurology Clinic of the Ghaem Hospital are enrolled in the study. All volunteers, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the supplements containers were coded as A and B by a non-researcher person and remained confidential until data analysis. The placebos powderscaplets are similar to the supplements regarding the weight and color.
بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی که به کلینیک اعصاب بیمارستان قائم مراجعه نمودند وارد مطالعه می شوند. کلیه شرکت کنندگان، مراقب بالینی و آنالیز کننده داده، بعد از تخصیص دارو نسبت به مداخله، کورسازی می شوند. بطوریکه، ظروف مکمل توسط شخص غیر محقق به عنوان A و B کدگذاری شده و تا زمان تحلیل آماری محرمانه باقی می ماند. پودر دارونما از نظر وزن و رنگ مشابه مکمل است.
بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی که به کلینیک اعصاب بیمارستان قائم مراجعه نمودند وارد مطالعه می شوند. کلیه شرکت کنندگان، مراقب بالینی و آنالیز کننده داده، بعد از تخصیص دارو نسبت به مداخله، کورسازی می شوند. بطوریکه، ظروف مکمل توسط شخص غیر محقق به عنوان A و B کدگذاری شده و تا زمان تحلیل آماری محرمانه باقی می ماند. قرص دارونما از نظر وزن و رنگ مشابه مکمل است.
بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی که به کلینیک اعصاب بیمارستان قائم مراجعه نمودند وارد مطالعه می شوند. کلیه شرکت کنندگان، مراقب بالینی و آنالیز کننده داده، بعد از تخصیص دارو نسبت به مداخله، کورسازی می شوند. بطوریکه، ظروف مکمل توسط شخص غیر محقق به عنوان A و B کدگذاری شده و تا زمان تحلیل آماری محرمانه باقی می ماند. پودرقرص دارونما از نظر وزن و رنگ مشابه مکمل است.
In treatment group (n=8), N-acetyl-L-leucine powder is taken orally in subjects with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
In the control group (n=8), placebo powder of the same shape, weight and colour is used in patients with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
In treatment group (n=8), N-acetyl-L-leucine caplet is taken orally in subjects with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
In the control group (n=8), placebo caplet of the same shape, weight and colour is used in patients with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
In treatment group (n=8), N-acetyl-L-leucine powdercaplet is taken orally in subjects with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. In the control group (n=8), placebo powdercaplet of the same shape, weight and colour is used in patients with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
در گروه دارو (تعداد=8) مکمل ان-استیل-ال-لوسین به صورت خوراکی به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف می شود و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند.
در گروه کنترل (تعداد=8) پودر دارونمای هم شکل، هم وزن و همرنگ به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف و سپس پس از یک دوره 6 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند.
در گروه دارو (تعداد=8) مکمل ان-استیل-ال-لوسین به صورت خوراکی به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف می شود و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند.
در گروه کنترل (تعداد=8) قرص دارونمای هم شکل، هم وزن و همرنگ به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف و سپس پس از یک دوره 6 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند.
در گروه دارو (تعداد=8) مکمل ان-استیل-ال-لوسین به صورت خوراکی به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف می شود و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند. در گروه کنترل (تعداد=8) پودرقرص دارونمای هم شکل، هم وزن و همرنگ به مدت 6 هفته توسط بیماران مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی مصرف و سپس پس از یک دوره 6 هفته ای استراحت، به درمان جایگزین منتقل شوند.
General information
2021-11-22, 1400/09/01
2021-12-06, 1400/09/15
2021-1112-2206 00:00:00
2022-03-11, 1400/12/20
2022-08-06, 1401/05/15
2022-0308-1106 00:00:00
empty
-Due to prepare the caplets and not taking sachets, the powder has changed to caplet.
-Moreover, due to the unwanted delay in the custom release of the drug, the patients recruitment was extended.
-Also, according to a valid evidence in Europe, the supplement dose was adjusted from 1 to 6 grams more precisely to 1 to 4 grams, depending on the patient's weight.
-Food recall will also be recorded in patients at each stage of the study.
-Due to prepare the caplets and not taking sachets, the powder has changed to caplet. -Moreover, due to the unwanted delay in the custom release of the drug, the patients recruitment was extended. -Also, according to a valid evidence in Europe, the supplement dose was adjusted from 1 to 6 grams more precisely to 1 to 4 grams, depending on the patient's weight. -Food recall will also be recorded in patients at each stage of the study.
empty
-به علت تهیه کپلت و عدم مصرف پودر، پودر به کپلت تغییر یافت.
-همچنین باتوجه به تاخیر ناخواسته در ترخیص دارو از گمرک، تاریخ بیمارگیری افزایش یافت.
-ضمنا طبق رفرنس معتبر در اروپا، دوز مکمل از 1 تا 6 گرم به طور دقیقتر به 1 تا 4 گرم، بسته به وزن بیمار، اصلاح گردید.
-همچنین یادآمد غذایی نیز در بیماران در هر مرحله مطالعه ثبت خواهد شد.
-به علت تهیه کپلت و عدم مصرف پودر، پودر به کپلت تغییر یافت. -همچنین باتوجه به تاخیر ناخواسته در ترخیص دارو از گمرک، تاریخ بیمارگیری افزایش یافت. -ضمنا طبق رفرنس معتبر در اروپا، دوز مکمل از 1 تا 6 گرم به طور دقیقتر به 1 تا 4 گرم، بسته به وزن بیمار، اصلاح گردید. -همچنین یادآمد غذایی نیز در بیماران در هر مرحله مطالعه ثبت خواهد شد.
Have not taken any forbidden drugs (including any variant of N-acetyl-DL-leucine, aminopyridines, Riluzole, gabapentin, Varenicline, Chlorzoxazone, sulfasalazine, Rosuvastatin at least 4 weeks before visit 1 and throughout the duration of the study
Asymptomatic patients
Patient who have clinical signs of A-T, but do not have a confirmed genetic test for A-T
Patients who have any of the following: Chronic diarrhea, Unexplained visual loss, Malignancies, Insulin-dependent diabetes mellitus, Known history of hypersensitivity to the N-Acetyl-Leucine (DL-, L-, D-) or derivatives, History of known hypersensitivity to sucrose, sorbitol, cellulose, carboxymethylcellulose, xanthan gum, carrageenan, dimethicone, methylparaben, and potassium sorbate
Having severe vision or hearing impairment that interferes with their ability to complete study assessments
Having a definite diagnosis of arthritis or other musculoskeletal disorders that affects patient's mobility and interferes with their ability to complete study assessments
Have not taken any forbidden drugs (including any variant of N-acetyl-DL-leucine, aminopyridines, Riluzole, gabapentin, Varenicline, Chlorzoxazone, sulfasalazine, Rosuvastatin at least 4 weeks before visit 1 and throughout the duration of the study
Asymptomatic patients
Patient who have clinical signs of A-T, but do not have a confirmed genetic test for A-T
Patients who have any of the following: Chronic diarrhea, Unexplained visual loss, Malignancies, Insulin-dependent diabetes mellitus, Known history of hypersensitivity to the N-Acetyl-Leucine (DL-, L-, D-) or derivatives
Having severe vision or hearing impairment that interferes with their ability to complete study assessments
Having a definite diagnosis of arthritis or other musculoskeletal disorders that affects patient's mobility and interferes with their ability to complete study assessments
Have not taken any forbidden drugs (including any variant of N-acetyl-DL-leucine, aminopyridines, Riluzole, gabapentin, Varenicline, Chlorzoxazone, sulfasalazine, Rosuvastatin at least 4 weeks before visit 1 and throughout the duration of the study Asymptomatic patients Patient who have clinical signs of A-T, but do not have a confirmed genetic test for A-T Patients who have any of the following: Chronic diarrhea, Unexplained visual loss, Malignancies, Insulin-dependent diabetes mellitus, Known history of hypersensitivity to the N-Acetyl-Leucine (DL-, L-, D-) or derivatives, History of known hypersensitivity to sucrose, sorbitol, cellulose, carboxymethylcellulose, xanthan gum, carrageenan, dimethicone, methylparaben, and potassium sorbate Having severe vision or hearing impairment that interferes with their ability to complete study assessments Having a definite diagnosis of arthritis or other musculoskeletal disorders that affects patient's mobility and interferes with their ability to complete study assessments
هیچ گونه داروی ممنوعی را حداقل 4 هفته قبل از ویزیت 1 و طی مدت مطالعه مصرف نکرده باشند (از جمله هر واریانتی از ان- استیل-دی-ال-لوسین ، آمینوپیریدین ها، ریلوزول ، گاباپنتین، وارنیسلین، کلرزوکسازون، سولفاسالازین، روزوواستاتین
بیماران بدون علامت
بیمارانی که دارای علایم بالینی آتاکسی-تلانژکتازی هستند اما فاقد تایید تست ژنتیکی قبلی برای آن باشند.
بیمارانی که هر یک از موارد زیر را دارند: اسهال مزمن، از دست دادن بینایی غیرقابل توضیح، بدخیمی ها، دیابت شیرین وابسته به انسولین، سابقه حساسیت به ان-استیل-لوسین یا سایر مشتقات آن (دی، ال، دل-ال)، سابقه حساسیت شناخته شده نسبت به ساکارز ، سوربیتول ، سلولز ، کربوکسی متیل سلولز ، صمغ گزانتان ، کاراگینان ، دیمتیکون ، متیل پارابن و سوربات پتاسیم
بیمارانی که کم بینایی یا کم شنوایی دارند که توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.
بیمارانی که مبتلا به آرتروز یا سایر اختلالات اسکلتی عضلانی هستند که بر تحرک بیمار تأثیر می گذارد و توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.
هیچ گونه داروی ممنوعی را حداقل 4 هفته قبل از ویزیت 1 و طی مدت مطالعه مصرف نکرده باشند (از جمله هر واریانتی از ان- استیل-دی-ال-لوسین ، آمینوپیریدین ها، ریلوزول ، گاباپنتین، وارنیسلین، کلرزوکسازون، سولفاسالازین، روزوواستاتین
بیماران بدون علامت
بیمارانی که دارای علایم بالینی آتاکسی-تلانژکتازی هستند اما فاقد تایید تست ژنتیکی قبلی برای آن باشند.
بیمارانی که هر یک از موارد زیر را دارند: اسهال مزمن، از دست دادن بینایی غیرقابل توضیح، بدخیمی ها، دیابت شیرین وابسته به انسولین، سابقه حساسیت به ان-استیل-لوسین یا سایر مشتقات آن (دی، ال، دل-ال)
بیمارانی که کم بینایی یا کم شنوایی دارند که توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.
بیمارانی که مبتلا به آرتروز یا سایر اختلالات اسکلتی عضلانی هستند که بر تحرک بیمار تأثیر می گذارد و توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.
هیچ گونه داروی ممنوعی را حداقل 4 هفته قبل از ویزیت 1 و طی مدت مطالعه مصرف نکرده باشند (از جمله هر واریانتی از ان- استیل-دی-ال-لوسین ، آمینوپیریدین ها، ریلوزول ، گاباپنتین، وارنیسلین، کلرزوکسازون، سولفاسالازین، روزوواستاتین بیماران بدون علامت بیمارانی که دارای علایم بالینی آتاکسی-تلانژکتازی هستند اما فاقد تایید تست ژنتیکی قبلی برای آن باشند. بیمارانی که هر یک از موارد زیر را دارند: اسهال مزمن، از دست دادن بینایی غیرقابل توضیح، بدخیمی ها، دیابت شیرین وابسته به انسولین، سابقه حساسیت به ان-استیل-لوسین یا سایر مشتقات آن (دی، ال، دل-ال)، سابقه حساسیت شناخته شده نسبت به ساکارز ، سوربیتول ، سلولز ، کربوکسی متیل سلولز ، صمغ گزانتان ، کاراگینان ، دیمتیکون ، متیل پارابن و سوربات پتاسیم بیمارانی که کم بینایی یا کم شنوایی دارند که توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند. بیمارانی که مبتلا به آرتروز یا سایر اختلالات اسکلتی عضلانی هستند که بر تحرک بیمار تأثیر می گذارد و توانایی آنها در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.
The random allocation sequence is made using the table of random numbers. Sequentially numbered sealed envelopes are used to implement the random allocation sequence which opened by a person not involved in the project. The participants, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the powders bottles are coded by a non-researcher person and remain confidential until data analysis. Moreover, In addition, placebo powder is similar to supplement powder in shape, weight and color.
The random allocation sequence is made using the table of random numbers. Sequentially numbered sealed envelopes are used to implement the random allocation sequence which opened by a person not involved in the project. The participants, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the caplet bottles are coded by a non-researcher person and remain confidential until data analysis. Moreover, In addition, placebo caplet is similar to supplement ones in shape, weight and color.
The random allocation sequence is made using the table of random numbers. Sequentially numbered sealed envelopes are used to implement the random allocation sequence which opened by a person not involved in the project. The participants, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the powderscaplet bottles are coded by a non-researcher person and remain confidential until data analysis. Moreover, In addition, placebo powdercaplet is similar to supplement powderones in shape, weight and color.
توالی تخصیص تصادفی با استفاده از جدول اعداد تصادفی ساخته شده است. برای پیاده سازی توالی تخصیص تصادفی، پاکت های مهر و موم شده با شماره متوالی توسط شخصی که در این پروژه درگیر نشده است به کار برده می شوند. شركت كنندگان، ارائه دهندگان خدمات بهداشتي و متخصص آمار پس از تخصیص مداخله كور می شوند. به طوریکه، بطری های مکمل توسط یک شخص غیر محقق کدگذاری شده و تا زمان تجزیه و تحلیل داده ها محرمانه باقی می ماند. علاوه بر این، پودر دارونما از نظر شکل، وزن و رنگ مشابه پودر مکمل است.
توالی تخصیص تصادفی با استفاده از جدول اعداد تصادفی ساخته شده است. برای پیاده سازی توالی تخصیص تصادفی، پاکت های مهر و موم شده با شماره متوالی توسط شخصی که در این پروژه درگیر نشده است به کار برده می شوند. شركت كنندگان، ارائه دهندگان خدمات بهداشتي و متخصص آمار پس از تخصیص مداخله كور می شوند. به طوریکه، بطری های مکمل توسط یک شخص غیر محقق کدگذاری شده و تا زمان تجزیه و تحلیل داده ها محرمانه باقی می ماند. علاوه بر این، قرص دارونما از نظر شکل، وزن و رنگ مشابه قرص مکمل است.
توالی تخصیص تصادفی با استفاده از جدول اعداد تصادفی ساخته شده است. برای پیاده سازی توالی تخصیص تصادفی، پاکت های مهر و موم شده با شماره متوالی توسط شخصی که در این پروژه درگیر نشده است به کار برده می شوند. شركت كنندگان، ارائه دهندگان خدمات بهداشتي و متخصص آمار پس از تخصیص مداخله كور می شوند. به طوریکه، بطری های مکمل توسط یک شخص غیر محقق کدگذاری شده و تا زمان تجزیه و تحلیل داده ها محرمانه باقی می ماند. علاوه بر این، پودرقرص دارونما از نظر شکل، وزن و رنگ مشابه پودرقرص مکمل است.
Secondary outcomes
#1
empty
Food recall
Food recall
empty
یادآمد غذایی
یادآمد غذایی
empty
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
empty
قبل از شروع مداخله و 6 هفته بعد از مصرف مکمل یا دارونما در هر 2 مرحله مطالعه
قبل از شروع مداخله و 6 هفته بعد از مصرف مکمل یا دارونما در هر 2 مرحله مطالعه
empty
24-hour food recall tool
24-hour food recall tool
empty
پرسشنامه یادآمد غذایی 24 ساعته
پرسشنامه یادآمد غذایی 24 ساعته
Intervention groups
#1
Intervention group: Subjects in the intervention group receive N-Acetyl-L-Leucine sachet (daily intake of 1-6 gr depending on the subjects’ weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. The participants take one sachet every day, which was contained in an unlabeled bottle. Supplements are from Hubei ipure Biotech co., ltd (Shenzhen, China).
Intervention group: Subjects in the intervention group receive N-Acetyl-L-Leucine caplets (daily intake of 1-4 gr depending on the subjects’ weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. The participants take the supplement every day, which was contained in an unlabeled bottle. Supplements are from Hubei ipure Biotech co., ltd (Shenzhen, China).
Intervention group: Subjects in the intervention group receive N-Acetyl-L-Leucine sachetcaplets (daily intake of 1-64 gr depending on the subjects’ weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. The participants take one sachetthe supplement every day, which was contained in an unlabeled bottle. Supplements are from Hubei ipure Biotech co., ltd (Shenzhen, China).
گروه مداخله: گروه مداخله مکمل ان-استیل-ال-لوسین (مصرف روزانه بین 2 تا 6 گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت می نمایند (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز دارو را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. مکمل ها از شرکت بیوتکنولوژی هوبی (شنژن ، چین) است.
گروه مداخله: گروه مداخله مکمل ان-استیل-ال-لوسین (مصرف روزانه بین 1 تا 4گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت می نمایند (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز دارو را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. مکمل ها از شرکت بیوتکنولوژی هوبی (شنژن ، چین) است.
گروه مداخله: گروه مداخله مکمل ان-استیل-ال-لوسین (مصرف روزانه بین 21 تا 6 گرم4گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت می نمایند (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز دارو را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. مکمل ها از شرکت بیوتکنولوژی هوبی (شنژن ، چین) است.
#2
Control group: The control group received a placebo sachet (daily consumption between 2 to 6 grams depending on the subject's weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. Participants take a placebo every day orally in an unlabeled bottle. The placebo is prepared by from faculty of pharmacy (Mashhad, Iran) company.
Control group: The control group received the placebo (daily consumption between 1 to 4 grams depending on the subject's weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. Participants take a placebo every day orally in an unlabeled bottle. The placebo is prepared by from faculty of pharmacy (Mashhad, Iran) company.
Control group: The control group received athe placebo sachet (daily consumption between 21 to 64 grams depending on the subject's weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. Participants take a placebo every day orally in an unlabeled bottle. The placebo is prepared by from faculty of pharmacy (Mashhad, Iran) company.
گروه کنترل: گروه کنترل (مصرف روزانه بین 2 تا 6 گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت نموده (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز پلاسبو یا مکمل را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. پلاسبو ها از دانشکده داروسازی ( مشهد، ایران) تهیه می شود. مکمل ها از شرکت صادرات و واردات زیست شناسی شنژن (شنژن ، چین) است.
گروه کنترل: گروه کنترل، دارونما (مصرف روزانه بین 1 تا 4 گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت نموده (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز، پلاسبو را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. پلاسبو ها از دانشکده داروسازی ( مشهد، ایران) تهیه می شود.
گروه کنترل: گروه کنترل، دارونما (مصرف روزانه بین 21 تا 64 گرم بسته به وزن داوطلب) را به مدت 6 هفته دریافت نموده (تعداد = 8) و سپس پس از یک دوره 4 هفته ای wash-out به درمان جایگزین منتقل شوند. شرکت کنندگان هر روز، پلاسبو یا مکمل را بصورت خوراکی مصرف می کنند که داخل یک بطری بدون برچسب می باشد. پلاسبو ها از دانشکده داروسازی ( مشهد، ایران) تهیه می شود. مکمل ها از شرکت صادرات و واردات زیست شناسی شنژن (شنژن ، چین) است.
Sponsors / Funding sources
#1
Name of organization / entity - English:
Name of organization / entity - Persian:
Full name of responsible person - English: Maryam Saberi-Karimian
Full name of responsible person - Persian: مریم صابری کریمیان
Street address - English: Research Council, Ghoreishi bildings, Daneshgah Ave.
Street address - Persian: خیابان دانشگاه، ساختمان قریشی، معاونت پژوهشی
City - English: Mashhad
City - Persian: مشهد
Province: Razavi Khorasan
Country: Iran (Islamic Republic of)
Postal code: 99199-91766
Phone: +98 51 3840 0001
Fax:
Email: maryamsabery2012@gmail.com
Web page address:
Name of organization / entity - English:
Name of organization / entity - Persian:
Full name of responsible person - English: Majid Ghayour-Mobarhan
Full name of responsible person - Persian: مجید غیور مبرهن
Street address - English: Research Council, Ghoreishi bilding, Daneshgah Street
Street address - Persian: خیابان دانشگاه، ساختمان قریشی، معاونت پژوهشی
City - English: Mashhad
City - Persian: مشهد
Province: Razavi Khorasan
Country: Iran (Islamic Republic of)
Postal code: 9138813944
Phone: +98 51 3841 1538
Fax:
Email: ghayourm@mums.ac.ir
Web page address:
Name of organization / entity - English: Name of organization / entity - Persian: Full name of responsible person - English: Maryam SaberiMajid Ghayour-KarimianMobarhan Full name of responsible person - Persian: مریم صابری کریمیانمجید غیور مبرهن Street address - English: Research Council, Ghoreishi bildingsbilding, Daneshgah Ave.Street Street address - Persian: خیابان دانشگاه، ساختمان قریشی، معاونت پژوهشی City - English: Mashhad City - Persian: مشهد Province: Razavi Khorasan Country: Iran (Islamic Republic of) Postal code: 99199-917669138813944 Phone: +98 51 3840 00013841 1538 Fax: Email: maryamsabery2012ghayourm@gmail.commums.ac.ir Web page address:
Sharing plan
Moreover, if necessary, other unforeseen genetic and biochemical and nutritional assays will be performed in the future only for research purposes on frozen samples.
Moreover, if necessary, other unforeseen genetic, immunologic, biochemical and nutritional assays will be performed in the future only for research purposes on frozen samples.
Moreover, if necessary, other unforeseen genetic and, immunologic, biochemical and nutritional assays will be performed in the future only for research purposes on frozen samples.
همچنین در صورت نیاز، سایر سنجش های ژنتیکی و بیوشیمیایی و تغذیه ای پیش بینی نشده در آینده صرفا با اهداف تحقیقاتی بر روی نمونه های ذخیره شده، صورت خواهد پذیرفت.
همچنین در صورت نیاز، سایر سنجش های ژنتیکی، ایمونولوژیکی، بیوشیمیایی و تغذیه ای پیش بینی نشده در آینده صرفا با اهداف تحقیقاتی بر روی نمونه های ذخیره شده، صورت خواهد پذیرفت.
همچنین در صورت نیاز، سایر سنجش های ژنتیکی و، ایمونولوژیکی، بیوشیمیایی و تغذیه ای پیش بینی نشده در آینده صرفا با اهداف تحقیقاتی بر روی نمونه های ذخیره شده، صورت خواهد پذیرفت.
Protocol summary
Study aim
To determine the effects of N-Acetyl-l-Leucine on the improvement of symptoms in patients with ataxia-telangiectasia
Design
The current study is a randomized, double-blind, crossover clinical trial with parallel groups. A total of 16 subjects are enrolled between Dec.6. 2021 and Aug.6.2022. The table of random numbers was used for randomization.
Settings and conduct
Patients with ataxia-telangiectasia who referring to Neurology Clinic of the Ghaem Hospital are enrolled in the study. All volunteers, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the supplements containers were coded as A and B by a non-researcher person and remained confidential until data analysis. The placebos caplets are similar to the supplements regarding the weight and color.
Participants/Inclusion and exclusion criteria
Inclusion criteria: Patients with a definitive diagnosis of ataxia telangiectasia having clinical signs and not having addiction, the patients should be on a stable dose/duration and type of speech therapy or physiotherapy. Exclusion criteria: Patients having chronic diarrhea, visual loss, malignancies, insulin-dependent diabetes mellitus, known history of hypersensitivity to the N-Acetyl-Leucine, Having severe vision or hearing impairment, Having a definite diagnosis of arthritis or other musculoskeletal disorders.
Intervention groups
In treatment group (n=8), N-acetyl-L-leucine caplet is taken orally in subjects with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
In the control group (n=8), placebo caplet of the same shape, weight and colour is used in patients with ataxia-telangiectasia for 6 weeks and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen.
Main outcome variables
Movement signs
General information
Reason for update
-Due to prepare the caplets and not taking sachets, the powder has changed to caplet.
-Moreover, due to the unwanted delay in the custom release of the drug, the patients recruitment was extended.
-Also, according to a valid evidence in Europe, the supplement dose was adjusted from 1 to 6 grams more precisely to 1 to 4 grams, depending on the patient's weight.
-Food recall will also be recorded in patients at each stage of the study.
Acronym
IRCT registration information
IRCT registration number:IRCT20210413050958N1
Registration date:2021-10-27, 1400/08/05
Registration timing:prospective
Last update:2021-11-25, 1400/09/04
Update count:1
Registration date
2021-10-27, 1400/08/05
Registrant information
Name
Maryam Saberi-Karimian
Name of organization / entity
Country
Iran (Islamic Republic of)
Phone
+98 51 3764 3808
Email address
saberikm@mums.ac.ir
Recruitment status
Recruitment complete
Funding source
Expected recruitment start date
2021-12-06, 1400/09/15
Expected recruitment end date
2022-08-06, 1401/05/15
Actual recruitment start date
empty
Actual recruitment end date
empty
Trial completion date
empty
Scientific title
The effects of N-Acetyl-l-Leucine on the improvement of symptoms in patients with ataxia-telangiectasia: A double-blind crossover trial
Public title
Effect of N-Acetyl-l-Leucine in treatment of ataxia-telangiectasia
Purpose
Treatment
Inclusion/Exclusion criteria
Inclusion criteria:
Signed informed consent form by the subjects or their parents after explaining the study objectives by the research team
Patients with a definitive diagnosis of AT
Having clinical signs
Not addiction to Drugs and alcohol
If the patient is receiving concomitant speech therapy or physiotherapy, he/she has been on a stable dose/duration and type of therapy for at least 4 weeks before visit 1 and throughout the duration of the study
If the patient is taking any medication, he/she should maintain a constant dose/not change his/her treatment during the study period.
Exclusion criteria:
Have not taken any forbidden drugs (including any variant of N-acetyl-DL-leucine, aminopyridines, Riluzole, gabapentin, Varenicline, Chlorzoxazone, sulfasalazine, Rosuvastatin at least 4 weeks before visit 1 and throughout the duration of the study
Asymptomatic patients
Patient who have clinical signs of A-T, but do not have a confirmed genetic test for A-T
Patients who have any of the following: Chronic diarrhea, Unexplained visual loss, Malignancies, Insulin-dependent diabetes mellitus, Known history of hypersensitivity to the N-Acetyl-Leucine (DL-, L-, D-) or derivatives
Having severe vision or hearing impairment that interferes with their ability to complete study assessments
Having a definite diagnosis of arthritis or other musculoskeletal disorders that affects patient's mobility and interferes with their ability to complete study assessments
Age
No age limit
Gender
Both
Phase
2
Groups that have been masked
Participant
Care provider
Investigator
Data analyser
Data and Safety Monitoring Board
Sample size
Target sample size:
16
Randomization (investigator's opinion)
Randomized
Randomization description
Regarding the presence of the gender as a confounder, we run the block randomization method within each category (male and female) separately. For this reason, inside each category, blocks with size 4 and 2 of the combination of letters A and B
(ABBA, ABAB, AABB, BAAB, BBAA, BABA), (AB and BA) are selected to the required number using a table of random numbers and individuals are assigned to groups according to the created sequence.
Blinding (investigator's opinion)
Triple blinded
Blinding description
The random allocation sequence is made using the table of random numbers. Sequentially numbered sealed envelopes are used to implement the random allocation sequence which opened by a person not involved in the project. The participants, care providers and statistician are blinded after assignment to intervention. So that, the caplet bottles are coded by a non-researcher person and remain confidential until data analysis. Moreover, In addition, placebo caplet is similar to supplement ones in shape, weight and color.
Placebo
Used
Assignment
Crossover
Other design features
Secondary Ids
empty
Ethics committees
1
Ethics committee
Name of ethics committee
Ethics committee of Mashhad University of Medical Sciences
Street address
Daneshgah Ave., Ghoreishi buildings
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
99199-91766
Approval date
2021-08-24, 1400/06/02
Ethics committee reference number
IR.MUMS.MEDICAL.REC.1400.389
Health conditions studied
1
Description of health condition studied
Ataxia-Telangiectasia
ICD-10 code
G11.3
ICD-10 code description
Cerebellar ataxia with defective DNA repair
Primary outcomes
1
Description
Movement signs
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Using the Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) score and Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI)
Secondary outcomes
1
Description
The quality of life
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Using PedsQL questionnaire
2
Description
Cell blood count
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Sysmex Cell Counter
3
Description
Lactate dehydrogenase
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
4
Description
Aspartate aminotransferase
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
5
Description
Alanine aminotransferase
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
6
Description
Urea
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
7
Description
Creatinine
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
8
Description
Alkaline phosphatase
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
9
Description
Na
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
10
Description
k
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
11
Description
Total bilirubin
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
12
Description
Direct bilirubin
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
Auto analyzer instrument
13
Description
Food recall
Timepoint
Before the intervention and 6 weeks after taking supplement or placebo in every study stage
Method of measurement
24-hour food recall tool
Intervention groups
1
Description
Intervention group: Subjects in the intervention group receive N-Acetyl-L-Leucine caplets (daily intake of 1-4 gr depending on the subjects’ weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. The participants take the supplement every day, which was contained in an unlabeled bottle. Supplements are from Hubei ipure Biotech co., ltd (Shenzhen, China).
Category
Treatment - Drugs
2
Description
Control group: The control group received the placebo (daily consumption between 1 to 4 grams depending on the subject's weight) for 6 weeks (n=8) and then after a 4-weeks wash-out period, they were crossed over to the alternate regimen. Participants take a placebo every day orally in an unlabeled bottle. The placebo is prepared by from faculty of pharmacy (Mashhad, Iran) company.
Category
Placebo
Recruitment centers
1
Recruitment center
Name of recruitment center
Ghaem Hospital
Full name of responsible person
Maryam Saberi-Karimian
Street address
Ahmadabad Ave.
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
99199-91766
Phone
+98 51 3840 0001
Email
maryamsabery2012@gmail.com
Sponsors / Funding sources
1
Sponsor
Name of organization / entity
Mashhad University of Medical Sciences
Full name of responsible person
Majid Ghayour-Mobarhan
Street address
Research Council, Ghoreishi bilding, Daneshgah Street
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
9138813944
Phone
+98 51 3841 1538
Email
ghayourm@mums.ac.ir
Grant name
Grant code / Reference number
Is the source of funding the same sponsor organization/entity?
Yes
Title of funding source
Mashhad University of Medical Sciences
Proportion provided by this source
100
Public or private sector
Public
Domestic or foreign origin
Domestic
Category of foreign source of funding
empty
Country of origin
Type of organization providing the funding
Academic
Person responsible for general inquiries
Contact
Name of organization / entity
Mashhad University of Medical Sciences
Full name of responsible person
Maryam Saberi-Karimian
Position
Associate professor
Latest degree
Ph.D.
Other areas of specialty/work
Biochemistry
Street address
Ghaem Hospital, Ahmadabad Ave.
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
99199-91766
Phone
+98 51 3840 0001
Email
maryamsabery2012@gmail.com
Person responsible for scientific inquiries
Contact
Name of organization / entity
Mashhad University of Medical Sciences
Full name of responsible person
Maryam Saberi-Karimian
Position
Associate professor
Latest degree
Ph.D.
Other areas of specialty/work
Biochemistry
Street address
Ghaem Hospital, Ahmadabad Ave.
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
99199-91766
Phone
+98 51 3840 0001
Email
maryamsabery2012@gmail.com
Person responsible for updating data
Contact
Name of organization / entity
Mashhad University of Medical Sciences
Full name of responsible person
Maryam Saberi-Karimian
Position
Associate professor
Latest degree
Ph.D.
Other areas of specialty/work
Biochemistry
Street address
Ghaem Hospital, Ahmadabad Ave.
City
Mashhad
Province
Razavi Khorasan
Postal code
99199-91766
Phone
+98 51 3840 0001
Email
maryamsabery2012@gmail.com
Sharing plan
Deidentified Individual Participant Data Set (IPD)
No - There is not a plan to make this available
Justification/reason for indecision/not sharing IPD
Raw data will be shared upon a reasonable request from the corresponding author.
Study Protocol
Yes - There is a plan to make this available
Statistical Analysis Plan
No - There is not a plan to make this available
Informed Consent Form
Undecided - It is not yet known if there will be a plan to make this available
Clinical Study Report
Yes - There is a plan to make this available
Analytic Code
No - There is not a plan to make this available
Data Dictionary
No - There is not a plan to make this available
Title and more details about the data/document
Following a reasonable request, deidentified data will be shared.
When the data will become available and for how long
After publication of paper(s) upon a reasonable request
To whom data/document is available
Study PI and executive team
Under which criteria data/document could be used
For reasonable research or clinical purpose
From where data/document is obtainable
Maryam Saberi-Karimian
What processes are involved for a request to access data/document
Direct e-mail
Comments
Moreover, if necessary, other unforeseen genetic, immunologic, biochemical and nutritional assays will be performed in the future only for research purposes on frozen samples.